Рынок препаратов для лечения простудных заболеваний оценивается как 134 млн долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет $558 млн. к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 22,6% с 2024 по 2031 год.

Ожидается, что такие факторы, как растущая распространенность заболевания холодным агглютинином, растущая осведомленность о заболевании и увеличение научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ для новых вариантов лечения, будут стимулировать спрос на лекарства от простуды в течение прогнозируемого периода.

FDA одобрило ENJAYMO, первый препарат, специально предназначенный для CAD

Одобрение ENJAYMO Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обеспечило значительный импульс на рынке лекарств от простуды. ENJAYMO, разработанный Apellis Pharmaceuticals, является первым препаратом, одобренным для лечения аутоиммунной гемолитической анемии, вызванной болезнью холодного агглютинина у взрослых. Это представляет собой значительный прорыв, поскольку болезнь холодного агглютинина ранее была областью высокой неудовлетворенной медицинской потребности с очень ограниченными вариантами лечения.

Одобрение было основано на положительных результатах исследования фазы 3 PEGASUS, в котором оценивалась безопасность и эффективность подкожного пегцетакоплана по сравнению со стандартом лечения, который обычно представляет собой стероиды, как у наивных, так и у рецидивирующих / тугоплавких пациентов с ИБС. Было также обнаружено, что пегцетакоплан в целом хорошо переносится с профилем безопасности, совместимым с ингибированием комплемента.

Одобрение первого в истории лечения специально для ИБС заполнило важную пустоту и означает, что врачи теперь имеют одобренный терапевтический вариант, чтобы помочь пациентам достичь стабильных уровней гемоглобина и улучшить качество их жизни. Ожидается, что превосходная эффективность ENJAYMO, продемонстрированная в исследовании PEGASUS, будет способствовать быстрому принятию среди врачей.

Рыночный драйвер - рост распространенности ИБС среди стареющего населения

ИБС чаще встречается у пожилых людей, средний возраст пациентов составляет около 70 лет. По мере увеличения продолжительности жизни во всем мире население пожилых людей растет беспрецедентными темпами. Например, доля населения мира в течение 60 лет, по прогнозам, почти удвоится с 12% до 22% в период между 2015 и 2050 годами. Число американцев в возрасте 65 лет и старше также быстро растет и, по оценкам, достигнет более 98 миллионов к 2060 году.

По мере старения населения все больше людей подвергаются риску развития ИБС. Риск большинства аутоиммунных заболеваний, включая ИБС, увеличивается с возрастом из-за возрастного ослабления регуляторных иммунных механизмов. Кроме того, пожилые люди также более склонны к развитию инфекционных триггеров, которые могут вызвать ИБС. При такой сильной синергии между пожилым возрастом и этиологией САПР резкий рост глобальной демографии пожилых людей непосредственно повышает распространенность заболевания.

Врачи, а также пациенты теперь более осведомлены о САПР с момента утверждения первого препарата для этого состояния. Ожидается, что все эти факторы, связанные с тенденцией к старению, в ближайшие годы значительно поспособствуют росту рынка лекарств от простуды.

Вызов рынка - высокая стоимость новых биологических препаратов и методов лечения

Одной из основных проблем для рынка лекарств от простуды является высокая стоимость новых биологических препаратов и специализированных методов лечения. Болезнь холодного агглютинина является редким заболеванием с ограниченным пулом пациентов во всем мире. Разработка методов лечения специально для этого редкого заболевания требует обширных исследований и клинических испытаний. Этот процесс разработки является очень дорогостоящим, и затраты в конечном итоге передаются пациентам в виде высоких цен на лекарства.

Большинству пациентов трудно позволить себе такие дорогостоящие методы лечения для долгосрочного лечения их состояния. Это создает значительные препятствия для роста рынка, поскольку пациенты могут прекратить лечение или не обратиться за медицинской помощью из-за непомерных затрат.

Фармацевтические компании также восстанавливают свои инвестиции в НИОКР за счет высоких цен на лекарства. Тем не менее, это делает лечение недоступным для значительной части пациентов. Правительства и страховые компании изо всех сил пытаются обеспечить покрытие и возмещение таких дорогостоящих орфанных препаратов.

В целом, высокие цены на новые целевые методы лечения, биологические препараты и другие специализированные методы лечения остаются серьезной проблемой для более широкого внедрения на рынок и роста этого терапевтического сегмента.

Рыночная возможность - расширение трубопроводной терапии, такой как Иптакопан и Парсаклисиб

Одной из основных возможностей для рынка лекарств от простуды является расширение продуктового конвейера с многообещающими новыми методами лечения, такими как Иптакопан и Парсаклисиб. Iptacopan, разрабатываемый Apellis Pharmaceuticals, является ингибитором перорального терминального комплемента, который показал значительный терапевтический потенциал в клинических испытаниях для лечения болезни холодного агглютинина.

В другом случае Incyte оценивает селективный ингибитор PI3Kδ Parsaclisib при различных гематологических состояниях, включая болезнь холодного агглютинина. Успешная разработка и одобрение этих методов лечения может предоставить пациентам больше вариантов лечения, чем обычные методы лечения. Он также может увеличить доступ, предлагая устные альтернативы дорогостоящим биологическим препаратам и инфузиям.

Более богатый трубопровод, вероятно, будет стимулировать будущий рост рынка, удовлетворяя значительные неудовлетворенные потребности в лечении простудных заболеваний. Это также может улучшить результаты лечения и качество жизни пациентов, страдающих этим редким заболеванием крови.

Болезнь холодного агглютинина (CAD) может быть классифицирована на три стадии в зависимости от тяжести симптомов:

Мягкая ИБС включает в себя небольшой дискомфорт от воздействия холода, но без повреждения органов. Лечение фокусируется на избегании триггеров и поддержании тепла.

Умеренная САПР представляет собой умеренную анемию и усталость. Лечение первой линии - это кортикостероиды, такие как преднизон, который снижает активность иммунной системы и симптомы САПР. Спленэктомия также может рассматриваться как удаление клеток селезенки, продуцирующих холодные агглютинины.

Тяжелая САПР приводит к тяжелой анемии, требующей переливания крови или повреждения органов, таких как почечная недостаточность. Лечение в первую очередь направлено на контроль симптомов с помощью высоких доз кортикостероидов и иммунодепрессантов, таких как ритуксимаб или циклофосфамид. Ритуксимаб, моноклональное антитело, становится все более предпочтительным методом лечения. Нацеливаясь на В-клетки, продуцирующие антитела САПР, он обеспечивает быстрые и устойчивые ответы с меньшим количеством побочных эффектов, чем химиотерапия. В тяжелых случаях, не реагирующих на ритуксимаб, комбинация ритуксимаба и циклофосфамида дает лучшую эффективность, чем монотерапия. Спленэктомия может еще больше улучшить реакцию, если селезенка является основным источником производства агглютинина. Пересадка костного мозга или стволовых клеток рассматривается для рефрактерных случаев. Необходим тщательный мониторинг для предотвращения осложнений от иммуносупрессии.

Стратегия: Фокус на разработке инновационных вариантов лечения

Примером является Alexion Pharmaceuticals, которая разработала первое в своем классе моноклональное антитело под названием Ultomiris (ravulizumab) для лечения болезни холодного агглютинина (CAD). Ультомирис был одобрен FDA в 2021 году на основе положительных результатов клинического исследования фазы 3, где он показал значительно сниженный риск гемолиза по сравнению со стандартом лечения. Это сделало Ultomiris первым и единственным одобренным FDA лечением ИБС.

Стратегия: Приобретение для расширения трубопровода

Например, в 2017 году Apellis Pharmaceuticals приобрела Potentia Pharmaceuticals, чтобы получить ингибитор C3 Pegcetacoplan, который оценивался для CAD и пароксизмальной ночной гемоглобинурии (PNH). В исследовании фазы 2 Пегцетакоплан привел к значительному снижению уровня лактатдегидрогеназы (LDH) в сыворотке крови у пациентов с САПР, что указывает на снижение гемолиза. Это приобретение позволило Apellis войти в пространство обработки САПР с перспективным кандидатом на среднюю стадию, дополняя его существующие активы.

Стратегия: Целевые обозначения и утверждения орфанных наркотиков

Учитывая небольшую популяцию пациентов, игроки ищут статус сиротского наркотика, чтобы максимизировать коммерческий потенциал. Например, Ultomiris получил обозначение орфанного препарата от FDA и EMA для CAD. Это дало 7 и 10 лет эксклюзивности рынка в США и ЕС соответственно после одобрения.

Понимание, с помощью подхода к лечению: рост распространенности болезни холодного агглютинина стимулирует рост монотерапии ритуксимабом

С точки зрения подхода к лечению, монотерапия ритуксимабом обеспечивает наибольшую долю рынка, владеющего его эффективностью против болезни холодного агглютинина. Ритуксимаб представляет собой моноклональное антитело, используемое для лечения различных гематологических злокачественных новообразований и аутоиммунных расстройств. Он работает, ориентируясь на CD20, поверхностный маркер, обнаруженный на пре-В и зрелых В-лимфоцитах.

Причины ритуксимаба В-клеточный лизис и истощение, тем самым снижая патологическое производство антител. При болезни холодного агглютинина Rituximab истощает CD20-позитивные плазматические клетки, которые продуцируют вызывающие заболевание холодные агглютинины, тем самым обеспечивая быстрое облегчение симптомов гемолитической анемии. Его целенаправленный механизм действия обеспечивает полную ремиссию у 70-80% пациентов.

Кроме того, монотерапия Ритуксимаб имеет благоприятный профиль безопасности с минимальными побочными эффектами. Эти клинические преимущества привели к его широкому распространению среди врачей, лечащих болезнь холодного агглютинина.

Трубопроводные наркотики: Parsaclisib стимулирует рост в сегменте Iptacopan

Что касается трубопроводных препаратов, то Iptacopan занимает самую высокую долю рынка благодаря многообещающим клиническим данным Parsaclisib. Иптакопан является пероральным ингибитором рецептора комплемента C5a, который находится на поздней стадии развития InflaRx по различным аутоиммунным и воспалительным показаниям. Parsaclisib является высокоселективным пероральным ингибитором PI3Kδ следующего поколения, который в настоящее время находится на стадии II клинических испытаний.

В недавнем исследовании ингибирования PI3Kδ Парсаклисиб продемонстрировал устойчивое снижение сывороточных иммуноглобулинов и улучшение гематологических параметров у пациентов с болезнью холодного агглютинина и андремической пурпурой. Эта обнадеживающая эффективность в сочетании с благоприятным профилем безопасности увеличила привлекательность Иптакопана в качестве потенциальной терапии, изменяющей болезнь. Положительные данные текущих испытаний могут привести к раннему одобрению и доступу на рынок для Iptacopan, что делает его предпочтительным вариантом лечения по сравнению с обычными вариантами.

По типу заболевания: неудовлетворенные потребности в диагностике и управлении приводят к росту первичного сегмента простудных заболеваний

С точки зрения типа заболевания, первичная агглютининовая болезнь обеспечивает наибольшую долю рынка из-за значительных неудовлетворенных потребностей в диагностике и лечении заболеваний. Первичная болезнь холодного агглютинина относится к случаям, когда не может быть выявлена основная причина для производства холодных агглютининов.

Текущая диагностическая оценка опирается на скрининговые тесты с низкой чувствительностью, в то время как управление фокусируется на симптоматическом облегчении путем переливания и иммуносупрессии. Это оставляет место для улучшения раннего выявления с помощью лучших диагностических маркеров, а также лечебных методов лечения.

Несколько биотехнологий изучают цели, модифицирующие болезни, такие как ингибирование системы комплемента, чтобы потенциально достичь ремиссии. По мере того, как исследования продвигают парадигмы лечения, сегмент первичной агглютининовой болезни готов к росту для удовлетворения своих существенных неудовлетворенных потребностей.

• В 2023 году в 7ММ было зарегистрировано около 13 000 случаев заболевания холодным агглютинином.
• В США 90% случаев САПР являются первичными, а 10% - вторичными.
• Энджаймо Влияние: одобрено в качестве первого в истории лечения САПР, что значительно меняет управление тяжелой анемией, связанной с САПР.

Основными игроками, работающими на рынке лекарств от простуды, являются Sanofi, Novartis, Incyte Corporation, Apellis Pharmaceuticals и Sobi.