Мировой рынок ингибиторов комплемента оценивается как $6,80 млрд. в 2024 году Ожидается, что он достигнет 18,10 млрд долларов к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 15% с 2024 по 2031 год. Ингибиторы комплемента используются при нескольких острых и хронических состояниях воспаления, вызванных дисрегуляцией системы комплемента.

Ожидается, что рынок станет свидетелем положительной тенденции роста в течение прогнозируемого периода. Растущая распространенность пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичных показаний гемолитического уремического синдрома, поддающихся лечению ингибиторами комплемента, будет стимулировать спрос. Перспективные результаты препаратов, находящихся в разработке для расширения утвержденных показаний, будут способствовать дальнейшему развитию рынка, если клинические испытания будут успешными и будут получены разрешения регулирующих органов.

Рыночный драйвер - увеличение распространенности расстройств, связанных с комплементом

За последние несколько десятилетий глобальное бремя расстройств, связанных с комплементом, значительно возросло. Дисрегуляция комплемента и гиперактивация играют важную роль в патологии различных аутоиммунных и воспалительных состояний, таких как атипичный гемолитический уремический синдром (aHUS), пароксизмальная ночная гемоглобинурия (PNH), миастения гравис (MG) и возрастная макулярная дегенерация (AMD). Эпидемиологические исследования показывают, что заболеваемость и распространенность таких состояний растут во всем мире в основном из-за старения населения и улучшения диагностики. Например, распространенность AHUS в Соединенных Штатах оценивается примерно в 1-9 случаев на миллион с частотой 2 новых случаев на миллион человек в год. В Европе распространенность ПНГ оценивается в 1-5 случаев на миллион. Ожидается, что рост продолжительности жизни в сочетании с растущей осведомленностью о редких состояниях еще больше увеличит показатели диагностики расстройств, связанных с комплементом. Поскольку эти расстройства могут серьезно повлиять на качество жизни, существует сильная клиническая потребность в разработке целевых подходов к лечению для устранения основной дисрегуляции комплемента. Таким образом, растущий пул пациентов с различными состояниями, связанными с комплементом, вероятно, будет стимулировать устойчивый спрос и поглощение новых ингибиторов комплемента в ближайшие годы.

Рост биологических препаратов для расстройств, связанных с комплементом

Глобальный рынок ингибиторов комплемента переживает позитивную трансформацию, чему способствует рост инвестиций в исследования и разработки ведущих фармацевтических компаний в разработку новых биологических препаратов. Несколько новых биологических препаратов, которые избирательно нацелены на конкретные компоненты каскада комплемента, в настоящее время находятся на различных стадиях клинических испытаний. Например, испытания фазы 3 экулизумаба (Солирис), первого в своем классе моноклонального антитела против С5 для лечения ахус, продемонстрировали сильные данные о безопасности и эффективности. Аналогичным образом, испытания фазы 3 ravulizumab (Ul Tomiris), ингибитора C5 длительного действия, как сообщается, достигли своих основных конечных точек в ахусе. Кроме того, несколько биотехнологий оценивают терапевтические антитела против C3, фактора B, C1s и других в ранних и средних клинических исследованиях для таких состояний, как ВМД, ревматоидный артрит, инфаркт миокарда и т. Д. Если эти биопрепараты окажутся безопасными и эффективными, они, как ожидается, займут значительную долю рынка, удовлетворяя текущие неудовлетворенные потребности. Кроме того, запуск перспективных новых биологических препаратов, а также потенциальное одобрение недавно исследованных активов увеличат возможности лечения как для пациентов, так и для врачей. Ожидается, что это, наряду с наличием инновационных методов администрирования, таких как подкожные составы, положительно повлияет на рыночный спрос в течение прогнозируемого периода.

Вызов рынка - высокие затраты, связанные с ингибиторами комплемента

Одной из основных проблем, с которыми сталкивается мировой рынок ингибиторов комплемента, является высокая стоимость этих препаратов. Разработка новых лекарств является дорогостоящим процессом, и ингибиторы комплемента в основном нацелены на редкие заболевания. Это увеличивает общие затраты на НИОКР для фармацевтических компаний и приводит к высоким ценам на лекарства. Например, стоимость препаратов, таких как Soliris (экулизумаб) и Ultomiris (равулизумаб), которые используются для пароксизмальной ночной гемоглобинурии, может составлять более 500 000 долларов США на пациента ежегодно. Из-за таких высоких затрат многие пациенты не имеют доступа к этим жизненно важным препаратам, особенно в развивающихся регионах. Высокие затраты также оказывают финансовое давление на системы здравоохранения и страховые компании. Фармацевтические компании должны сбалансировать затраты на разработку лекарств и обеспечить доступность лечения. Правительства и организации работают над политикой и программами по расширению доступа, но нынешние цены на лекарства остаются недоступными для многих. Эта проблема высоких затрат на лекарства может негативно повлиять на рост рынка, если ее не решить должным образом.

Рыночная возможность - комбинированная терапия для рынка

Одна из важных возможностей для рынка ингибиторов комплемента заключается в разработке комбинированной терапии. Сочетание ингибиторов комплемента с другими классами лекарств может повысить терапевтическую эффективность и расширить популяцию пациентов. Исследования показывают, что дисрегуляция комплемента часто сосуществует с дисфункциями других физиологических путей. Нацеливание на несколько путей одновременно с помощью комбинированных схем является более рациональным с научной точки зрения. Текущие клинические испытания оценивают ингибиторы комплемента в сочетании с препаратами для ревматоидного артрита, системной красной волчанки, пароксизмальной ночной гемоглобинурии и других редких заболеваний. Эти комбинированные методы лечения имеют потенциал для достижения превосходных клинических результатов по сравнению с монотерапией. Комбинированные схемы также позволяют использовать лекарства в более низких дозах, снижая проблемы безопасности и стоимость лекарств. В случае успеха комбинированная терапия поможет ингибиторам комплемента получить доступ к новым показаниям и значительно увеличить объем рынка в ближайшие годы. Фармацевтические компании делают большие инвестиции в развитие комбинированной терапии, которая может стать основным драйвером роста.

Ведущие игроки, такие как Alexion Pharmaceuticals и Apellis Pharmaceuticals, сосредоточились на расширении своих продуктовых портфелей за счет приобретений и стратегического сотрудничества. Например, в 2021 году Alexion приобрела Portola Pharmaceuticals за 1,41 млрд долларов США, чтобы расширить свой портфель ингибиторов комплемента для гематологии и нефрологии. Это приобретение принесло Alexion Andexxa, единственный одобренный FDA антидот ингибитора фактора Xa.

Компании также вкладывают значительные средства в исследования и разработки для разработки новых методов лечения. Например, в 2020 году Apellis завершила два испытания фазы 3 (PEGGASUS и OAKS) по оценке пегцетакоплана для PNH и географической атрофии соответственно. Успешные результаты привели к одобрению FDA пегцетакоплана (Empaveli) для PNH в 2021 году, что делает его первой целевой терапией C3. Это расширило портфель Apellis за пределы PNH в другие болезни, вызванные комплементом.

Принятие стратегии нишевого рынка также оказалось эффективным для компаний. Например, Achillion Pharmaceuticals сосредоточилась на разработке пероральных ингибиторов фактора D для гломерулопатии C3 и других комплемент-опосредованных заболеваний. Это помогло Achillion стать привлекательной целью для приобретения, а Abbott Laboratories приобрела Achillion в 2020 году за 930 миллионов долларов.

Компании также часто используют возможности географической экспансии. Например, в 2018 году Alexion запустила Ultomiris в ЕС для взрослых с PNH после одобрения FDA в 2019 году. Это помогло Алексиону утвердиться в качестве лидера в лечении ПНГ и закрепиться на международных рынках.

Таким образом, стратегические приобретения и сотрудничество, увеличение инвестиций в НИОКР, нишевые рыночные стратегии и географическая экспансия стали одними из ключевых выигрышных формул, принятых лидерами на мировом рынке ингибиторов комплемента для достижения успешного роста и доминирования на рынке.

По стадиям развития - Рост распространенности и отсутствие одобренного лечения

С точки зрения стадии развития, пароксизмальная ночная гемоглобинурия (PNH) обеспечивает самую высокую долю рынка из-за ее растущей распространенности во всем мире и отсутствия одобренных вариантов лечения. PNH одинаково влияет как на мужчин, так и на женщин и вызывает разрушение эритроцитов. Распространенность PNH оценивается примерно в 1-5 случаев на миллион человек. Без постоянного лечения, пожизненное лечение необходимо для управления симптомами. В настоящее время одобренные методы лечения, такие как экулизумаб, контролируют только гемолиз, но не лечат болезнь. Эта неудовлетворенная потребность на рынке предоставляет большие возможности для роста ингибиторов комплемента, нацеленных на PNH. Новые методы лечения потенциально могут обеспечить полную ремиссию для пациентов, если они будут одобрены, тем самым способствуя более широкому внедрению и доле рынка для сегмента PNH.

Механизм действия: Целенаправленное ингибирование как предпочтительный механизм

С точки зрения механизма действия, ингибиторы C5 вносят наибольшую долю рынка, обусловленную целевым ингибированием каскада комплемента. Ингибиторы C5 блокируют активацию белка C5, который играет центральную роль в воспалении и лизисе клеток. Ингибирование C5 предпочтительнее, чем блокирование восходящих компонентов, поскольку оно предотвращает образование провоспалительных факторов, таких как C3a и C5a. Это делает ингибиторы С5 более безопасными с меньшими побочными эффектами по сравнению с препаратами, ингибирующими С3 или более ранние стадии. Их селективный механизм позволяет достичь лучших целей эффективности с оптимизированным дозированием. Более высокая селективность и точность делают ингибиторы С5 наиболее предписанным классом, способствуя их расширению доли рынка по сравнению с другими классами механизмов.

По маршруту администрирования - переход от IV к SC и самоуправление

В настоящее время наибольшую долю составляет внутривенное введение (IV), хотя сегмент подкожного введения (SC) растет более быстрыми темпами. Продажи IV сегмента растут из-за нехватки вариантов лечения и продолжения использования по определенным показаниям. Однако при хронических показаниях частые посещения больницы для внутривенного введения снижают приверженность пациента. Легкость самоуправления маршрутами СК повышает предпочтения. Ожидается, что препараты, находящиеся в стадии разработки с SC-композициями, будут способствовать более высокому переходу от IV к SC. Это повысит сегмент SC, обеспечивая независимость пациентов и врачей, а также приобретая популярность по сравнению с контролируемыми больницами схемами IV.

Основными игроками, работающими на рынке ингибиторов глобальных комплементов, являются Regeneron Pharmaceuticals, Pharming Group, BioCryst Pharmaceuticals, Amgen, Omeros Corporation, Ionis Pharmaceuticals, Genentech (Roche), Novartis, Hoffmann-La Roche, Eisai Co., Ltd., Akari Therapeutics, Care Pharma, NovelMed Therapeutics, Zymeworks Inc. и Daiichi Sankyo.