Ожидается, что объем рынка лечения гемофилии в США достигнет US$ 6,81 Bn к 2031 от US$ 4,21 Bn в 2023 году, демонстрируя совокупный годовой темп роста (CAGR) 6,2% в течение прогнозируемого периода.

гемофилия А - это наследственное и серьезное расстройство, при котором кровь человека не сгущается должным образом, что приводит к неконтролируемому и часто спонтанному кровотечению. гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире, примерно 35-39% из них имеют тяжелую форму расстройства гемофилии. Люди с гемофилией А либо не хватает, либо не хватает свертывающего белка, называемого фактором VIII. У здорового человека, когда происходит кровотечение, фактор VIII объединяет факторы свертывания IXa и X, это критический шаг в формировании сгустка крови, чтобы остановить кровотечение. В зависимости от тяжести расстройства, люди с гемофилией А могут часто кровоточить, особенно в суставы или мышцы. Эти кровотечения вызывают беспокойство о здоровье, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, снижению подвижности и долгосрочному повреждению суставов.

Благоприятная политика возмещения расходов на лечение гемофилии в стране побуждает пациентов обращаться за медицинской помощью. Постоянные усилия участников рынка по разработке передовых вариантов лечения, таких как продукты с увеличенным периодом полураспада, предоставляют возможности для расширения рынка. Однако высокие затраты, связанные с лечением гемофилии, представляют собой серьезную проблему для широкого внедрения методов лечения. Строгие правила утверждения продукции также в некоторой степени препятствуют росту рынка.

Водители рынка лечения гемофилии в США:

• Увеличение распространенности гемофилии A и B: Увеличение распространенности гемофилии Ожидается, что A и B будут стимулировать рост на рынке лечения гемофилии в США. Гемофилия — редкое генетическое заболевание, характеризующееся неспособностью эффективно образовывать сгустки крови из-за дефицита факторов свертывания VIII (гемофилия А) или IX (гемофилия В). Основное лечение гемофилии включает заместительную терапию с концентратами фактора свертывания. По мере роста числа людей с диагнозом гемофилия растет и спрос на эти необходимые лекарства. Существует растущая тенденция к профилактическому лечению, когда пациенты получают регулярные вливания факторов свертывания крови для предотвращения эпизодов кровотечения, а не только для лечения кровотечений по мере их возникновения. Этот подход увеличивает общее использование продуктов фактора свертывания. Рынок стал свидетелем разработки новых методов лечения, включая генную терапию, продукты с увеличенным периодом полураспада и нефакторную заместительную терапию, которые могут значительно улучшить результаты лечения пациентов и стимулировать рост рынка. Достижения в области генетического тестирования и методов диагностики приводят к более ранним и более точным диагнозам гемофилии, что способствует увеличению числа людей, получающих лечение. Усилия по повышению осведомленности и просвещению приводят к лучшему распознаванию и пониманию симптомов гемофилии, что может привести к тому, что все больше людей обращаются за лечением. Страховое покрытие и политика возмещения, которые поддерживают доступ к лечению гемофилии, играют решающую роль в содействии росту рынка, поскольку они помогают гарантировать, что пациенты могут позволить себе долгосрочные методы лечения, необходимые для этого хронического состояния.
• Одобрение новых методов лечения: Одобрение новых методов лечения является важным фактором для рынка лечения гемофилии в США. Достижения в выборе вариантов лечения дают новую надежду пациентам и являются ключевыми факторами роста рынка. Управление продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило несколько расширенных концентратов фактора свертывания крови в период полувыведения при гемофилии А и В, которые требуют менее частого дозирования, чем традиционные продукты, тем самым предлагая большее удобство и потенциал для улучшения соблюдения профилактических схем лечения. Новые методы генной терапии, направленные на однократную коррекцию основного генетического дефекта, вызывающего гемофилию, проходят клинические испытания. Одобрение этих методов лечения может резко изменить парадигму лечения и существенно увеличить рынок. Новые нефакторные методы лечения, которые работают, имитируя функцию отсутствующих факторов свертывания или перебалансируя систему коагуляции, предоставляют пациентам альтернативы традиционным методам заместительной терапии. Эти новые агенты могут изменить правила игры в лечении пациентов с гемофилией, особенно тех, у кого развилась устойчивость к стандартным методам лечения. Разработка биспецифических антител, которые могут объединить факторы свертывания для облегчения образования сгустков, представляет собой еще один инновационный подход, потенциально снижающий нагрузку на лечение и улучшающий качество жизни пациентов.

Возможности рынка лечения гемофилии в США:

• Достижения в исследованиях и диагностике гемофилии: Достижения в области исследований и диагностики гемофилии действительно дают возможность для роста на рынке лечения гемофилии в США. Прорывы в исследованиях и усовершенствования в диагностических технологиях могут привести к улучшению результатов лечения пациентов и расширению возможностей лечения. Расширенные диагностические возможности позволяют на раннем этапе точно определить тип и тяжесть гемофилии, что необходимо для оптимального управления состоянием и составления планов лечения. По мере того, как генетическое тестирование становится более продвинутым, оно предлагает потенциал для консультирования по планированию семьи и стратегий раннего вмешательства, особенно в семьях с известной историей заболевания. Исследование генетической основы гемофилии может привести к более индивидуальным подходам к лечению. Лучшее понимание того, почему у некоторых людей развиваются ингибиторы для факторной заместительной терапии, может помочь адаптировать методы лечения, чтобы избежать или преодолеть эту проблему. Текущие исследования имеют решающее значение для разработки инновационных вариантов лечения, таких как генная терапия, которые потенциально могут вылечить гемофилию или значительно снизить бремя заболевания. Достижения в исследованиях могут привести к производству концентратов факторов свертывания, которые более эффективны, имеют более длительный период полураспада или менее склонны провоцировать иммунный ответ.
• Партнерство и сотрудничество между ключевыми игроками рынка: Партнерство и сотрудничество между ключевыми игроками рынка в сообществе гемофилов являются ключевыми возможностями, которые могут значительно повлиять на рынок лечения гемофилии в США. Совместные усилия фармацевтических компаний, поставщиков медицинских услуг, пациентов, правозащитных групп и исследователей могут привести к разработке инновационных методов лечения. Благодаря партнерству с биотехнологическими фирмами и академическими учреждениями фармацевтические компании могут ускорить исследования и разработки новых методов лечения гемофилии, включая генную терапию и новые факторы свертывания крови. Сотрудничество может помочь улучшить доступ к лечению гемофилии с помощью общих ресурсов, программ поддержки и усилий по обеспечению более доступного лечения для пациентов. Работая вместе, правозащитные группы и поставщики медицинских услуг могут более эффективно лоббировать улучшение страхового покрытия, поддерживать благоприятное законодательство и повышать осведомленность общественности о важности лечения гемофилии и исследований. Партнерства могут помочь в наборе участников для клинических испытаний, тем самым обеспечивая надежный конвейер новых методов лечения и облегчая сбор данных об их эффективности и безопасности. Совместные инициативы могут привести к улучшению ресурсов для обучения медицинских работников новейшим протоколам лечения, обеспечивая оптимальный уход в различных системах здравоохранения.

Рынок лечения гемофилии в США:

• Высокие затраты на лечение: Высокие затраты на лечение являются значительным барьером, который может препятствовать росту рынка лечения гемофилии в США. Гемофилия - это хроническое состояние, требующее пожизненного лечения, и затраты, связанные с заместительной терапией, будь то концентраты фактора свертывания или новые методы лечения, могут быть значительными. Излишние расходы на регулярное лечение могут быть тяжелым финансовым бременем для пациентов и их семей, особенно для тех, кто имеет ограниченное или не имеет страхового покрытия. Высокие затраты могут ограничить доступ пациентов к самым передовым методам лечения, особенно новым, потенциально более эффективным, но более дорогим. Страховые компании могут иметь строгие критерии для разрешения на лечение гемофилии, что может привести к задержкам или отказу в покрытии для определенных видов лечения. Медицинские работники и плательщики могут столкнуться с проблемами при эффективном распределении ресурсов из-за непропорционально высокой стоимости лечения гемофилии по сравнению с другими заболеваниями. Например, в декабре 2021 года, согласно данным Национальной медицинской библиотеки, гемофилия А имеет значительное экономическое бремя в США из-за дорогостоящей заместительной терапии. Основным фактором затрат была заместительная терапия. При разработке ингибиторов среднегодовая стоимость увеличилась более чем в 3 раза. В 2018 году общее годовое бремя заболевания гемофилией А в США.

• Сосредоточьтесь на генной терапии гемофилии: Фокус на генной терапии гемофилии является ключевой тенденцией на рынке лечения гемофилии в США. Генная терапия представляет собой многообещающий рубеж в лечении гемофилии, предлагая потенциал для долгосрочного решения или даже лечения этого пожизненного расстройства кровотечения. Генная терапия нацелена на основную генетическую причину гемофилии, доставляя функциональные копии дефектного гена, ответственного за заболевание. Этот подход может уменьшить или устранить зависимость от заместительной терапии. Успешная генная терапия может уменьшить или полностью устранить необходимость частых вливаний фактора свертывания, резко изменяя ландшафт лечения для людей с гемофилией. Значительные инвестиции в научно-исследовательские и опытно-конструкторские работы со стороны как известных фармацевтических компаний, так и инновационных биотехнологий направлены на разработку решений генной терапии гемофилии. Множественные продукты генной терапии находятся на различных этапах клинических испытаний, демонстрируя обнадеживающие результаты, что создает ожидание и волнение на рынке. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и другие регулирующие органы продемонстрировали поддержку исследований генной терапии, предоставив рекомендации, ускоренные пути утверждения и обозначения, которые могут ускорить процесс разработки и обзора.

Региональные исследования рынка лечения гемофилии в США:

• Северо-восток: Северо-восточный регион является крупнейшим фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 40%. В регионе находятся одни из крупнейших и самых богатых городов США, а также ряд крупных фармацевтических компаний.
• Запад: Западный регион является вторым по величине фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 30%. В регионе находится ряд крупных и растущих городов, а также ряд биотехнологических компаний.
• Южный: Южный регион является третьим по величине фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 15%. В регионе расположен ряд крупных и растущих городов, а также ряд фармацевтических компаний.
• Средний Запад: Среднезападный регион является самым маленьким фармацевтическим рынком в США с долей рынка менее 15%. Регион является домом для ряда крупных и растущих городов, но также имеет ряд сельских районов.

Фигура 1. Рыночная стоимость лечения гемофилии в США (US$ Bn), по регионам, 2023

Основными игроками на рынке лечения гемофилии в США являются Takeda Pharmaceutical Company Limited. Sanofi Octapharma AG, Swedish Orphan Biovitrum AB, Baxter International Inc., Biogen Inc., Bayer AG, CSL Behring, Ferring B.V., Pfizer, Inc., Kedrion, Novo Nordisk A/S, Grifols S.A., Sangamo Therapeutics, Inc. и Spark Therapeutics, Inc.